抗肿瘤药物研发应以临床价值为导向，如何践行？大家都在谈研发“内卷”，如何看待这一现象？“创新”和“国际化”，又应该如何理解？……
对于近期业界经常听到的这些问题，下面这篇《CMAC系列访谈 - 默沙东中国研发负责人李正卿博士专访》值得一读，也许能给大家一个答案。
药监局今年七月份发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》，传递的正是这个“以患者为中心”理念，您怎么看？以及我们在做临床研发的过程中如何践行这一理念？
李正卿博士：“以患者为中心，以临床价值为导向”是医药研发工作者所应该遵循的最基本的原则，需要时时刻刻铭记。其实在业界还有一句默沙东创始人所讲述的名言，“药物是为人类而生产的，不是为追求利润而制造的”，它所体现和倡导的价值观也是以患者为中心，以临床价值为导向。过去我们都是依据这个原则在做研发，现在国家药监局把它作为一个政策指导明确的提出来，把这一原则更加科学化系统化的提到一个新的高度，让整个业界有一个统一的认识，这是非常有必要和及时的。总之，我认为这个理念非常重要，如果我们所做的工作离开了患者，离开了临床价值，就失去了基本的意义。
关于如何践行这一理念，基本的导向就是临床价值，也就是看患者是否能从中获益。一方面，在实际新药研发过程中，从研发策略的制定到执行，做出每一项决定前，都要评估临床获益风险比。另一方面，在设计临床研发方案时，既要考虑科学性，又要考虑到临床价值。这也意味着，从每一个大的决定，每一个方案的制定，每一步临床试验执行过程当中，我们都要时刻想着患者是否能够从临床试验中获益以及所承担的风险，设身处地的考量患者的需求和利益，并将其需求合理地融入临床试验的设计当中，并考虑是否能够做完全程的临床试验，是否能够提供完整的，可靠的，科学的数据来评价药品或者疫苗的安全性和有效性。这样不仅能增加患者的受益和体验，同时能更好的推进临床试验的进行，加速创新治疗方案的上市，最终让更多的患者受益。
MSD（默沙东）作为一家以研发为导向的公司，为给中国患者带来全球最好的药物，在中美同步上市方面做了哪些工作？
李正卿博士：默沙东始终践行的宗旨是把最新的科研成果转化为产品带到全球，让全球患者获益。从2017年到今年年底，MSD已经带给中国的患者和大众30个新的产品或者新的适应症，比如HPV疫苗和PD-1抑制剂。
最近几年中国法规改革和鼓励创新的环境，使得我们正在向全球同步研发迈进。为使中美同步上市，我们在以下几个方面做了很多工作。
一是两年前开启了中国早期临床研究，这样能够得到早期（I/II期）临床数据，从而使中国的研究者以及监管机构更早地了解产品在中国受试者中的特性，为后期大规模临床试验做准备。
二是在Ⅲ期临床研发方面，尽早让中国病人加入全球国际多中心试验，这样就能够与其他国家同步产生验证性临床研究阶段的数据，用以评估产品在中国患者身上的安全性、有效性以及与全球的差异或一致性，从而能够尽早与中国的药品监管机构沟通，尽早完成申报。如果做到同步递交，基本上也就实现了最新的药物科研成果在中国同步研发同步创新。这样的话，其他国家的患者在最新的科研成果（药品和疫苗）中获益的时候，中国的患者也能很快从这些成果中获益。
现在大家都在谈研发内卷，尤其是创新公司，您如何看待这一现象？您给国内创新有哪些建议？
李正卿博士：随着全球药物研发的蓬勃发展，中国的药物研发也进入到了一个全新的阶段。中国很多的新药，不仅能够在中国上市，还能够在其他国家上市，而且出现了很多同靶点同机理的药物，其实这既受全球大环境的影响，也是中国目前特定研发环境下的产物。这一现象的直接结果就是造成有限临床资源的激烈竞争，但是最终会通过生物医药生态系统包括市场的调节以及国家政策的引导，走向理性化，合理化。
所以，药企决策者在做投资决策的时候需要保持清醒，三思而行，避免陷入盲目的临床资源的抢夺，而忽略了临床价值。当然，我相信随着我们创新环境及资本市场的不断成熟，这些都会慢慢改进。资本最终都会追溯到有临床价值的投资方面，会回报有更多有价值的产品，最终造福患者，满足当下未被满足的医疗需求。
您还有哪些忠告或建议想给行业分享呢？
李正卿博士：最近几年，国内医药行业谈论比较多的是“创新”和“国际化”，这两个概念目前对药物研发非常重要。国际化其实分很多层面，既包括一些跨国企业在中国把研发做大做强，和中国的研究者、研发机构一起提高中国整体的研发水平，也包括让中国的新药研发走出国门，到其他国家。而中国新药的研发想要走出国门，在全球提高中国研发的地位，一个最重要的基础就是研发的质量和创新的质量。我们在做研发的时候，在加快速度的同时，一定要保证质量，只有质量达到国际水准，才能做到真正的国际化。只有有质量保证的创新才是创新。
在药物研发中，创新包括方方面面，比如机理的创新、给药方式的创新、评估药效的创新等，要真正做到高水平的创新是件非常难的事情。但只要我们朝着创新的方向不断努力，抓住机遇，不断比较和攀升，适应新药研发全球化趋势，一定能够将中国研发的整体创新水平提高，并走向国际化，最终为全球的患者带来福音。
原创 李卿正
